中國前沿的基因編輯療法賽道近期蒙上一層陰影，短短半個月內，接連曝光兩起發生於 2025 年的兒童基因編輯試驗死亡事件，引發業界對臨床安全與合規性的強烈質疑。
繼 7 月下旬一名 6 歲女童在接受「全球首例腦部基因編輯」治療後死亡的消息曝光後，總部位於上海的「輝大基因」於 8 月 5 日發布情況說明，證實其主導的一項針對杜氏肌營養不良症（DMD）的首次人體臨床試驗（HG302-01）中，一名高劑量組受試者於 2025 年 8 月給藥後不幸離世。
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根據輝大基因的聲明，該名受試者在接受高劑量腺相關病毒（AAV）載體全身給藥後，在補體與細胞因子嚴重激活的背景下，引發了致命的急性呼吸窘迫綜合症（ARDS）。
然而，這起死亡事故隱瞞了長達一年才公之於眾。據媒體揭露，輝大基因前 CEO 陸英明曾透露，公司在首位低劑量病患效果不彰後，將給藥劑量激增至每公斤體重約 100 萬億個病毒顆粒，此劑量在業內已被普遍認為具備極高風險。陸英明因推動公司公開事故詳情未果而於去年離職；時任首席技術官 TJ Cradick 也表示，他在公司決定使用高劑量前便已辭職。
這兩起悲劇均發生在「研究者發起的臨床試驗（IIT）」階段，暴露出部分研究團隊為追求「全球首創」的頭銜，存在推進過快、風險評估不足以及嚴重缺乏透明度的問題。信念醫藥聯合創始人兼首席科學家肖嘯指出，基因治療引發的嚴重免疫反應並非毫無預警，若認真總結過往經驗，理應能更早識別風險；曙方醫藥董事長嚴知愚也強調，臨床試驗對象是非常脆弱的患者，合規是保護開發者與病患的底線，絕不能因追求研發速度而忽視安全。
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業界普遍擔憂，這些極端負面事件不僅為病患家庭帶來無法挽回的傷痛，更將嚴重打擊中國生物醫藥產業的國際聲譽。跨國藥企與海外投資者未來恐將以更嚴苛的眼光審視中國 IIT 臨床試驗的合規性與數據品質，進而衝擊跨境投融資與合作。
針對 IIT 試驗中的種種亂象，中國國務院已於 2025 年 10 月公布《生物醫學新技術臨床研究和臨床轉化應用管理條例》，並於 2026 年 5 月 1 日正式實施，期盼透過更嚴格的監管要求，規範醫院與企業合作的臨床研究，防止盲目冒進的悲劇重演。
